바이오 기업 탐구: 파미셀

최근 백신 치료제 소식에 따라 주가가 움직이는 기업으로 파미셀이 있다. 파미셀은 백신이나 치료제를 직접 개발하는 기업은 아니지만, 뉴클레오시드라는 원료의약품을 생산하고 있기 때문이다. 이게 왜 중요한지 궁금해서 파미셀에 대해 한번 정리해 봤다.

 

1. 기업 개요

파미셀은 2002년 세워진 줄기세포치료제 전문 바이오기업으로 코스피에 상장된 기업이다.

김 대표는 아주대병원 혈액내과 골수이식팀장으로 일하다 의사를 그만두고 파미셀을 설립했다.

김 대표는 한 매체와 인터뷰에서 파미셀을 설립한 이유를 두고 “우리 대학 연구팀은 말기 암환자의 세포 면역치료나 줄기세포를 이용한 골수이식 등의 치료를 했는데 이를 유지하려면 제약회사를 만드는 방법밖에 없다고 생각했다”며 “의사로는 수십 명을 치료했겠지만 기업인으로는 수천 명의 생명을 살릴 수 있다”고 말했다.

김현수 파미셀 대표이사

파미셀은 2011년 9월 유가증권시장(코스피) 상장사인 에프씨비투웰브와 합병을 통해 우회상장했다.. 시가총액은 1조 1600억 원에 이른다.

김 대표는 줄기세포를 활용해 다양한 치료제를 개발하고 있다. 간경변증, 심근경색 외에도 최근에는 줄기세포 기술을 이용한 발기부진 치료제, 코로나 19 치료제, 항암제 등에 공을 들이고 있다.

사업부문은 바이오와 케미컬로 구분되어 있다. 

 

바이오 사업부문에서는

- 난치성 질환 정복과 인류건강 증진을 위한 줄기세포치료제 개발 및 판매사업,

- 건강할 때 자신의 줄기세포를 보관하여 질병 발생에 대비하기 위한 줄기세포 보관사업,

- 줄기세포 실용화 기술의 전수 및 솔루션을 제공하는 바이오 기반 구축사업,

- 줄기세포 과학기술을 이용한 화장품 개발사업에 주력하고 있다. 

 

케미컬 사업부문에서는

- 세계적인 제약회사들의 차세대 신약개발에 필요한 원료의약중간체(Nucleoside, mPEGs 등)를 개발 및 생산한다.

- 또한 5G용 네트워크 보드 및 기지국안테나, 모바일 등 고가의 네트워크 장비에 필요한 저유전율 수지 생산, 모바일 및 가전제품 등 인쇄회로기판(PCB)에 사용되는 반응형/첨가형 난연재 생산 등 다각화된 사업을 영위하고 있다.

 

2. 주요 제품 및 사업

 

줄기세포 관련 대표 제품으로는 세계 최초 줄기세포치료제인 하티셀그램-에이엠아이(HearticellgramⓇ-AMI)가 있다.

 

2.1. 바이오 사업부문

• 줄기세포 치료제 'CellgramⓇ'

      파미셀은 식품의약품안전처로부터 품목허가를 받은 줄기세포치료제를 보유하고 있으며 제품명은 ‘하티셀그램-에이엠아이(HearticellgramⓇ-AMI)’다. 하티셀그램-에이엠아이는 세계 최초(2011년 7월)로 시판이 허가된 심근경색 줄기세포치료제이다. 자가골수유래 중간엽 줄기세포를 이용, 제조하며 흉통 발현 후 72시간 이내 관상동맥성형술을 시행하면 재 관류된 급성심근경색 환자에서의 좌심실 구혈률 개선에 효능 및 효과가 있다.

 

     현재 개발 중인 줄기세포치료제 제품은 Cellgram-LC(간질환 치료제), Cellgram-ED(발기부전 치료제), Cellgram-DC(암질환 치료제)등이 있다.

• 줄기세포 은행 '투웰브'

      성체줄기세포 보관사업을 하고 있다. 투웰브는 파미셀의 줄기세포은행 브랜드 네임이다.

• 줄기세포 배양액 화장품 '바이 파미셀 랩’

      줄기세포 배양액 추출물이 함유된 화장품을 개발해 판매하고 있다.[4]

 

2.2. 케미컬 사업부문

• Nucleosides, mPEG

     뉴클레오시드(Nucleoside), 엠피이지(mPEG) 등 원료의약품을 생산한다. 특히 파미셀은 뉴클레오시드 세계 시장의 80% 이상을 점유하고 있다. 최근 글로벌 제약회사들의 뉴클레오시드 기반 신약 연구 성과가 결실을 맺고 있기 때문에 추가적인 수요 급증에 따른 매출 증가가 예상되는 상황이다.(뉴클레오시드가 바이오 부문 제품일 것이라고 생각했는데, 의외로 케미컬 사업부문에 속해 있는 제품이었다)

 

뉴클레오시드는 염기와 당이 결합을 한 화합물로 DNA 또는 RNA의 기본 구성단위다. 유전자 치료제 원료 및 안티센스 의약품(Antisense Drug) 등으로 사용된다.

 

파미셀 관계자는 "현재 뉴클레오시드를 대량 생산할 수 있는 회사는 우리가 유일하며, 세계 시장의 80% 이상을 점유하고 있다"며 "미국 써모피셔(ThermoFisher Scientific), 독일 머크(Merck)에 인수된 유럽 시그마-알드리치(Sigma-Aldrich) 등에 공급하고 있다"라고 말했다.

이어 "특히 siRNA(small-interfering RNA) 계열 콜레스테롤 저하제 '인클리시란(Inclisiran)'이 미국과 유럽에 승인 신청을 계획하고 있는 등 세계적으로 유전자 치료제의 개발이 활발하게 이뤄지고 있어 뉴클레오시드의 매출은 더욱 가속도가 붙을 전망"이라며 "RNA 치료제 원료를 생산하고 있는 만큼 수혜가 예상된다"라고 덧붙였다.

 

이처럼 급증하는 원료의약품 중간체 수주량에 대응하기 위해 파미셀은 2018년 7월 울산 온산공단 내 연간 약 500억 원 생산 규모의 공장을 신설했다.

• 정밀화학

     저유전율 수지와 난연재 등도 생산한다. 저유전율 수지는 5G용 네트워크 보드 및 기지국 안테나, 모바일 등 고가의 네트워크 장비에 활용되기 때문에, 5G 보급의 확대로 수요가 빠르게 성장하고 있다.

 

3. 실적 전망

3.1. 전반적 실적 전망

 

파미셀은 2017년 순손실 339억 원을 냈고 2018년에도 순손실 133억 원을 보는 등 적자가 지속됐지만 2019년 순이익 47억 원을 내며 흑자전환에 성공했다.

 

2020년에도 전체적으로 실적이 개선되고 있으며, 특히 파미셀의 뉴클레오시드 1분기 매출액은 전년 동기 대비 28% 증가한 32억 원을 기록했다.

 

6월 15일 기준으로 수주액은 100억 원 이상으로 작년 한 해 뉴클레오시드 총매출액(71억 원)을 넘어섰다. 뉴클레오시드를 포함해 폴리에스터 섬유용 난연재, 전자재료 중간체 등을 생산하는 케미컬 사업부 1분기 매출 역시 지난해 동기보다 25% 늘어난 88억 원을 기록했다.

 

파미셀은 발기부전 줄기세포치료제 `셀그램-ED`와 전립선암·난소암 대상 항암면역 줄기세포치료제 `셀그램-DC`에 대해 지난 3월 식품의약품 안전처에 각각 임상 2상과 1상 신청서를 제출했다. 간경변 치료에 쓰이는 `셀그램-LC`도 임상 3상을 예정하고 있다.

 

파미셀 관계자는 "코로나 19 진단키트 생산이 늘면서 거기에 쓰이는 뉴클레오시드 주문이 급증하고 있다"며 "뉴클레오시드는 3월부터 본격 출하했기 때문에 2분기 매출은 더 증가할 것"이라고 말했다.

이와 함께 파미셀은 지난달 과학기술정보통신부가 시행하는 `2020 바이오·의료기술 개발사업` 세부과제에 참여해 `수지상세포 기반 차세대 항암면역 치료 백신`에 대한 개발 및 임상 연구를 진행하게 됐다. 연구 기간은 2024년 12월 31일까지 총 55개월이다. 이를 통해 파미셀은 췌장암과 유방암 등 난치성 암 치료를 위한 수지상세포를 기반으로 하는 차세대 항암면역 치료 백신을 개발한다.

 

3.2. 주요 개선 변화 initiative

1) 심근경색 줄기세포 치료제

지난 4월 파미셀은 성체줄기세포 심근경색 치료제가 식약청으로부터 임상시험(2상)을 승인받았다.

이번 임상시험은 환자의 몸에서 추출한 ‘중간엽 줄기세포’를 대량 배양해 환자의 심장 관상동맥에 직접 투입함으로써 심근경색 치료제의 유효성과 안전성을 입증하기 위한 것으로, 연세대 의과대학과 원주기독병원이 공동으로 진행하게 된다.

파미셀은 심근경색 치료제의 임상시험을 완료한 후, 현재 임상시험이 진행중인 뇌졸중치료제와 함께 2007년 하반기에 줄기세포치료제를 상품화할 계획이다. 또한 심근경색 및 뇌졸중 치료제에 대한 유럽 현지 법인에서의 임상시험도 2007년 하반기에 완료될 예정이어서, 두 제품이 국내와 유럽에서 동시에 시판될 가능성이 높아졌다.

한편 파미셀은 지난 2005년 6월 줄기세포를 이용한 뇌졸중치료제 임상 3상 시험 승인에 이어 이번 심근경색치료제의 임상시험을 허가 받음으로써, 줄기세포치료제의 상업화에 교두보를 마련했다는 평가를 받고 있다.

 

2) 천연두 치료제

파미셀은 2007년부터 미국 키메릭스(Chimerix)가 개발 중인 천연두 치료제 ‘브린시도포비르’에 쓰이는 핵심 중간체인 HDP-토실레이트를 독점 공급 중이다. 특히 2014년에는 키메릭스와 브린시도포비르에 쓰이는 원료의약품 공급을 위한 포괄적 협력 계약(MSA)을 체결했다. 때문에 지속적인 공급 계약을 예상하고 있다.

 

지난 6월 한 경제지는 미국 키메릭스가 개발 중인 천연두 치료제 브린시도포비르에 대해 미국 식품의약국(FDA)으로부터 신약 승인 신청(NDA)의 순차 제출을 승인받았다고 보도했다.

 

순차 제출은 FDA가 신속 심사를 위해서 허가 자료를 한 번에 제출받지 않고 관련 자료를 단계적으로 제출받아 검토하는 방식을 의미한다.

 

키메릭스는 공식 보도자료를 통해 브린시도포비르는 미국 보건복지부의 생물의약품첨단연구개발국(BARDA)으로부터 총 1,000억원(약 8,110만 달러) 가량의 지원 계약을 받아 개발 중인 치료제라고 소개했다. 미국 FDA 승인에 앞서 BARDA와 잠재적인 조달 계약 체결도 기대하고 있다.

 

관련 업계는 브린시도포비르의 미 FDA 승인 가능성을 점치고 있다. 한 업계 관계자는 “미국 정부는 2001년 탄저균 테러 사건을 계기로 생물 무기 방어 기준을 마련해 천연두 치료제 개발을 권고했다”며 “FDA는 2018년 천연두 치료제를 희귀의약품으로 지정하고 브린시도포비르의 신속심사를 승인했다”고 했다.

 

3) 간경병증 줄기세포 치료제

지난 7월 3일 바이오업계에 따르면 파미셀이 다시 줄기세포 치료제 셀그램-리버의 조기 상용화를 추진할 수 있는 환경이 만들어지고 있다.

셀그램-리버는 환자의 골수에서 채취한 줄기세포를 체외에서 배양한 뒤 주사를 통해 간에 주입하는 방법으로 간 기능을 회복시키는 간경병증 치료제다.

간경병증은 간이 딱딱해지면서 기능이 저하되는 질병으로 오래되면 간암으로 발전할 확률이 높다.

파미셀은 셀그램-리버의 임상2상까지 마친 뒤 2019년 조건부 허가를 신청했지만 식품의약품안전처는 이를 반려했다. 조건부 허가는 임상3상을 수행하는 조건으로 임상2상 결과만으로도 의약품의 시중판매를 허가해 주는 제도다.

하지만 파미셀은 식약처를 상대로 ‘조건부 허가 반려처분’을 취소해 달라는 행정소송을 제기했고 최근 1심 법원은 파미셀의 손을 들어줬다. 법원의 판결에 따라 파미셀은 셀그램-리버 임상3상을 추진함과 동시에 조건부 허가를 다시 신청하는 방안을 검토하고 있다.

‘첨단재생의료 및 첨단바이오의약품의 안전·지원에 관한 법률(첨단바이오법)’이 8월28일부터 시행되는 점도 긍정적이다.

첨단바이오법은 기존 약사법, 생명윤리법 등으로 나뉜 바이오의약품 규제를 일원화하는 법으로 ‘조건부 허가’도 포함돼 있다. 기존에도 조건부 허가 제도가 있었지만 실제로는 임상3상 수준의 확증 자료가 요구되는 등 통과하는 것이 어려웠는데 첨단바이오법의 시행으로 기준이 완화될 가능성이 커졌다.

오병용 토러스투자증권 연구원은 “어떤 특정 회사를 정할 순 없지만 전체 우리나라 세포치료제 회사가 모두 첨단바이오법의 수혜주”라고 바라봤다.

셀그램-리버가 상용화된다면 파미셀은 국내에서 유일하게 2개의 줄기세포 치료제를 보유하게 된다.

파미셀은 2011년 세계 최초로 급성심근경색 줄기세포치료제 ‘하티셀그램’을 상용화했지만 처방환자가 많지 않아 실적 확대에는 한계가 있었다. 현재 파미셀 전체 매출에서 줄기세포치료제의 비중은 20%에도 못 미친다.

그러나 셀그램-리버는 하티셀그램과 달리 시장성이 높은 것으로 분석되고 있다.

현재 우리나라에서만 한 해 5천 명의 알코올성 간경화 환자가 사망한다. 또 세계적으로 매년 약 10만 건의 간이식 수술이 시행되고 있으며 미국에서는 간이식 수술시장 규모만 수조 원에 이르는 것으로 파악되고 있다.

따라서 제품 출시만 가능하다면 파미셀의 흑자기조를 유지하는 데 도움이 될 것으로 예상된다.

 

4) 코로나19로 인한 중증 폐질환 줄기세포 치료제

지난 4월 27일 파미셀은 동종 중간엽 줄기세포치료제 '셀그램-AKI(Cellgram-AKI)'을 코로나 환자에게 투여한 결과 세 명중 두 명의 환자가 회복됐다고 밝혔다.

 

회사 관계자는 "셀그램-AKI 투여 환자 세 명은 모두 치료제 투여 직전까지 급성호흡곤란증후군(ARDS) 상태로 저산소증이 지속돼 기관삽관과 기계적 환기를 했을 만큼 상태가 매우 위중했다"며 "첫 번째, 세 번째 투여환자는 단 1회 투여만으로 호전돼 안정된 상태를 유지하고 회복하고 있다. 다만 두 번째 투여환자는 급속도의 폐렴 악화 상태에서 치료제를 투여한 경우로 끝내 회복되지 못하고 패혈증으로 사망했다"고 설명했다.

파미셀 측은 우리나라에서는 다행히 정부의 적극적 방역대책으로 코로나19 중증환자가 지속적으로 감소하는 추세로 식약처의 신속한 셀그램-AKI 승인에도 지금까지 많은 환자에게 치료제를 제공하진 못했으나, 장기적인 대처 측면에서 셀그램-AKI의 사용이 계속 가능할 수 있도록 유지하겠다는 입장이다.

특히 현재 국내 발병이 많이 줄어 중증 환자가 계속 감소하고 있지만, 아직도 중환자실에는 적지 않은 환자들이 인공 호흡기 등의 생명 유지 장치를 사용하고 있다. 여기서 줄기세포치료제는 초기 악화시에 사용을 시작하는 것이 높은 치료효과를 기대하는 상황이다.

하지만 오랜기간 중환자실에 머무르며 폐기능이 상당히 손상되거나 다발성 장기부전 환자들이라도 줄기세포의 특성상 여러 장기의 기능을 회복시킬 수 있기 때문에 담당의사가 요청시 공급한다는 계획이다.

파미셀은 담당의사 요청 즉시 병원 기관 윤리위원회(IRB)에 승인이 필요한 서류를 발송하고 지원하여 신속하게 치료제가 공급될 수 있도록 할 예정이다.

한편 최근 중국과 이스라엘, 미국 등에서도 코로나19 환자 치료에 줄기세포를 사용하여 치료에 성공한 다수의 임상결과 및 논문을 발표되면서 줄기세포치료제에 대한 관심이 계속되고 있다.

 

출처: 위키피디아, 서울경제, 더벨, 비즈니스포스트, 팜뉴스, 매일경제, 메디컬 타임즈

 

뜨리스땅

 

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