바이오 기업 탐구: 메드팩토

최근 증권사에서 하반기에 주목해야 할 바이오기업으로 거론되는 기업 중 메드팩토가 있다. 다소 생소한 이름의 기업일 수 있어서 한번 정리해 봤다. 

 

1. 기업 개요 및 창업 스토리

 

1.1. 기업 개요

 

메드팩토는 테라젠이텍스에서 분사하여 2013 년에 설립된 회사로 면역항암제를 개발하는 신약 개발 기업이다.

주요 파이프라인으로 이화여대로부터 기술 도입한 TGF-β 저해제인 백토서팁(Vactosertib)과 BAG2항체 파이프라인을 보유하고 있으며, 관련 바이오마커에 대한 연구를 함께 진행하고 있다. 백토서팁은 단독요법 및 다양한 항암제와의 병용 요법으로 총 10건의 임상을 진행중이다.

 

최대주주는 테라젠이텍스로 유전체 분석 전문 회사이다.

메드팩토는 테라젠이텍스와 협업하여 전사체 시퀀싱을 통해 특정 암에서 과발현 또는 저발현 유전자를 발굴한다. 새롭게 찾아낸 유전자의 작용 기전을 규명하여, 해당 유전자의 단백질을 타겟할 수 있는 저분자 합성의약품, 항체 의약품 등으로 후보 물질을 개발 후 전임상 단계에서 안전성 및 효능을 확인하면서 파이프라인 포트폴리오를 확대 중에 있다. 

 

특히 MSD와 아스트라제네카로부터 약물과 임상에 대한 지원을 받으며 협력 중에 있는데, 면역항암제 개발 글로벌 제약사와의 공동임상은 1) 면역항암제를 무상으로 공급 받을 수 있으며 2) 임상시험 전략 및 디자인을 공동개발 할 수 있다는 점에서 유리하며, 글로벌 빅파마의 관심을 받고 있다는 시그널일 수 있다.

 

1.2. 창업 및 기술 개발 역사

 

"끝까지 포기하지 않는 것, 기초 연구를 통해 바이올로지(biology)를 깊이 이해하는 것, 이 두 가지가 신약 개발의 계명이라고 생각한다."

김성진 메드팩토 대표는 이같이 말했다. 김 대표는 "같은 물질이라도 개발자에 따라 쓸모 없는 것이 될 수도 있고, 큰 가치를 만들어내는 신약으로 빛을 발할 수도 있다"면서 "그런 전례는 신약 개발사에서 늘 반복돼 왔다"고 강조했다.

 

김 대표는 최근의 한 사례를 공유했다. 그는 "미국의 한 신약개발 벤처는 대규모 자금을 들여 개발해온 약물의 임상이 실패해 개발이 중단됐다"면서 "이후 임상 데이터 분석 결과 만성신장질환에 효과가 있다는 것을 확인하고 적응증을 바꿔 재도전했으며 최근 미국 FDA로부터 조기 판매승인을 받았다"고 말했다.

김성진 메드팩토 대표

메드팩토의 핵심 파이프라인이 된 항암 신약후보물질 '백토서팁' 역시 7~8년 전까지만해도 국내외 제약사로부터 외면 받던 약물이다. 핵심 기전인 TGF-β(형질전환성장인자)에 대한 이해도가 높지 않았기 때문이다. 당시 연구개발 업계의 상황에 따라 사장될 뻔 했던 기술이지만 확고한 개발 의지를 가진 연구자를 만나 새롭게 꽃을 피워내고 있다.

백토서팁은 김대기 이화여대 교수가 과거 SK케미칼의 바이오벤처 '인투젠' 재직 시절 김성진 대표의 아이디어 자문을 기반으로 물질을 발굴하고, 이후 약효를 개선해 새로 만들어낸 물질이다. 김 교수는 정부 연구과제 지원을 기반으로 백토서팁을 개발하던 중 기술이전이 어려워 연구를 중단할 수 밖에 없는 상황이었다. 이때 김 대표에게 후속 개발을 제안했다.

김 대표는 "백토서팁이 정부로부터 3년차 연구비 지원을 받기 위해선 제약사에 기술이전이 돼야 하는 조건이 있었다"며 "당시 물질의 신호 전달 방식이 복잡하고 독성 문제 우려 등으로 시장의 관심이 크지 않던 때였다"고 회상했다. 누구보다 백토서팁에 대한 이해도가 높았던 김 대표는 괜찮은 약으로 개발해 낼 자신이 있었다. 그렇게 기술을 도입, 본격적인 개발이 시작됐다.

 

김 대표는 미국 국립보건원(NIH) 연구원 출신으로 TGF-β 연구 분야에서 손꼽히는 전문가로 통한다. 2009년 테라젠이텍스를 인수, 유전체 사업에 뛰어 들었으며 그때부터 유전체에 기반한 신약개발의 꿈을 꾸기 시작했다. 회사 내 신약개발 바이오사업팀이 만들어졌으며 2013년 분사시킨 것이 메드팩토다.

그는 과거 티슈진(코오롱생명과학의 전신)의 초창기 기술고문을 맡아 '티슈진-C(인보사)' 개발에도 역할을 했다. 인보사가 연골세포에 TGF-β를 많이 넣어서 질병을 치료하는 기전이라면 백토서팁은 TGF-β를 없앰으로써 암을 치료하는 기전을 갖고 있다. 최근 전세계적으로 TGF-β 활용 약물 개발이 각광을 받고 있으며 그 중 백토서팁이 유력한 후보다. MSD, 아스트라제네카와 공동 개발을 진행하며 기대감을 더 높이고 있다.

김 대표는 백토서팁 가치를 높이기 위해 임상적으로 두 가지를 증명하는데에 방점을 두고 있다. 한가지는 백토서팁이 어떤 약보다 확장성 면에서 우월함을 입증하는 것이다. TGF-β는 모든 암종에서 대량 분비되는만큼 적응증 확대가 용이하다. 또 하나는 모든 항암제와 병용이 가능하다는 점을 증명하고자 한다. 약방의 감초처럼 모든 암치료에 들어가는 약이 될 수 있다.

김 대표는 "메드팩토는 사업전략상 기술이전과 함께 희귀질환의 경우에는 패스트트랙을 활용해 직접 개발해나가는 두 가지 사업화 가능성을 모두 열어놓고 있다"며 "올해와 내년이 백토서팁의 통계적 유의성을 확인할 수 있는 기점이 될 것으로 본다"고 말했다.

김 대표는 "글로벌 시장의 신약개발 사례를 보면 30~40년의 경험을 토대로 10년 이상 공을 들여 하나의 약이 만들어진다"면서 "한국 바이오산업 발전이 더뎠던 이유는 대부분의 제약사들이 롱텀(long term) 기반의 신약개발보다 빠른 결과를 낼 수 있는 공장식 개발에 더 무게를 뒀기 때문"이라고 짚었다.

김 대표는 요즘 백토서팁 다음 과제를 임상 단계로 끌어올리는데에 가장 마음을 많이 쏟고 있다. 대부분의 시간을 후속 파이프라인 개발을 위해 다른 논문을 들여다보고, 연구, 실험하는데에 할애하고 있다. 'MA-B2'가 다음 타순이다. MA-B2는 유전체 분석을 기반으로 삼중음성유방암 치료제로 개발 중인 항체치료제다. 김 대표가 테라젠이텍스 시절부터 직접 발굴, 개발해 더 애착이 큰 물질이다.

김 대표는 "백토서팁에 대해서는 사실상 내 역할은 끝났다고 본다"면서 "회사에 소속된 임상 의사들이 보다 주체적으로 개발을 진행 중이며 내가 가장 잘 할 수 있는 역할은 후속 파이프라인 가치의 근간이 될 깊이 있는 기초연구"라고 말했다.

메드팩토라는 이름에는 신앙인으로서 김 대표의 약속이 담겨 있다. 의학을 뜻하는 '메드(med)'와 약속을 뜻하는 스페인어 '팩토(pecto)'가 합쳐졌다. 김 대표는 과거 페루에서 자선활동의 일환으로 인공투석 관련 병원을 운영한 적이 있었다. 당시 좋은 약을 만들어 고통받는 사람들에게 희망을 주고 싶다는 신앙고백이 메드팩토란 이름으로 이어졌다.

김 대표는 "앞으로 사람들이 메드팩토를 떠올릴 때 '정직한 회사'라고 기억되었으면 하는 게 바램"이라며 "정확한 기술로 좋은 약을 만들어 글로벌 기업으로 성장하는 게 꿈"이라고 말했다.

 

2. 주요 제품 및 사업

 

2.1. 기술의 개요

 

메드팩토의 가장 앞서있는 파이프라인인 백토서팁은 TGF-β 저해제이다. 김성진 대표는 1987~2007년 사이에 미국 국립 암연구소에서 근무하며 TGF-β 에 대한 연구를 했다.

 

김성진 대표는 TGF-β 저해를 통한 항함 효과에 주목하여 TGF-β 저해제를 개발하기 위해 이화여대 김대기 교수가 발굴한 TGF-β 저해제 백토서팁 기술을 도입했다. 2013~2015년 동안 백토서팁에 대해 미국 임상 1상을 완료하여 안정성 및 내약성을 확인했으며, 2016년부터 다양한 항암제와의 병용요법으로 임상 1b/2a상을 진행 중에 있다. 최근 식약처로부터 국내 2상 진행을 허가 받기도 했다.

 

메드팩토의 백토서팁의 기전은 TGF-β Receptor1을 저해하여 TGF-β 의 신호 전달을 억제하는 것이다. TGF- β는 면역세포가 암 세포 암에서 분비되는 대표적인 종양미세환경 인자 중 하나로 종양미세환경에서 다음과 같이 작용한다.

 

1) EMT(epithelial-mesenchymal transition)을 통한 암세포의 전이를 촉진하며

2) 면역 세포를 억제하고

3) 신생 혈관의 생성을 유도한다. 또한

4) 암 줄기세포의 생성을 억제하며

5) 섬유화를 통해 암조직 주변에 장벽을 만드는 역할을 한다.

 

이러한 복합적인 기전을 통해 종양미세환경을 형성하고 전이를 촉진시키며 항암제에 내성을 나타내게 한다.

 

TGF-β는 타입 I 및 타입 II 수용체로 구성된 두 가지 타입의 수용체의 이종 복합체에 결합하여 신호전달을 개시한다. TGF-β가 II 형 수용체에 결합하면 II 형 수용체가 I형 수용체를 인산화 시키며 I 형 수용체 kinase가 활성화되게 된다. 백토서팁은 TGF-β Receptor1의 kinase를 억제함으로써 TGF-β에 의한 신호 전달을 차단하여 항암 작용을 나타낸다.

 

백토서팀의 주요 기전

 

2.2. 제품 파이프라인

 

메드팩토는 TGF-β 신호를 억제하는 ‘백토서팁’의 다수의 병용요법 임상에서의 긍정 적 데이터를 바탕으로 향후 상업화 및 라이선스 아웃 가능성이 부각될 전망이다. 현재 백토서팁과 케미칼 의약품(파클리탁셀, 폴폭스 등), 표적 항암제(이마티닙), 면역 항암 제(키트루다, 임핀지) 등 다수의 의약품과 병용요법 임상 연구를 진행 중이다.

 

특히 9 월 개최 예정인 ESMO(유럽 종양학회)에서는 위암 환자를 대상으로 파클리탁셀과 병 용요법 임상 1b상 결과발표가 이뤄질 예정이며, 11월 SITC(미국 면역항암학회)에서 는 비소세포폐암 환자 대상 임핀지 병용 임상 2a상 중간결과 발표와 대장암 환자 대상 키트루다 병용 바이오마커 개발 성과 발표가 기대된다.

 

그 외에도 최근 국내 식약처로 부터 비소세포폐암 1차 치료를 위한 키트루다와의 병용 임상 2상 계획을 승인 받으며 더욱 규모가 큰 시장으로의 확장 가능성을 보여주고 있다. 하반기 예정된 학회들에서 의 임상 데이터 발표를 통해 백토서팁의 가치 상승 뿐만 아니라 향후 라이선스 아웃 기대감까지 높일 전망이다.

 

 

2.3. 경쟁 파이프라인

TGF-β에 대한 단일클론항체, 저분자화합물(kinase inhibitor), ASO등 다양한 기전을 통한 치료제가 개발 중에 있다. 주요 경쟁 파이프라인 보유 업체로는 머크 EMD Serono/GSK, 일라이 릴리, 스콜라 락/길리어드, 사노피, 노바티스, 화이자, Argenx/애브비 등이 있다. 아스트라제네카 역시 TGF-β 저해제 개발에 뛰어들었으나 개발을 중단하였다.

 

가장 진행이 빠른 파이프라인은 GSK와의 빅 딜의 주인공인 M7824이며 PD-L1/ TGF-βR2 를 동시에 억제하는 이중항체이다. M7824은 PD-L1이 고발현 된 고형암의 종양미세환경에서 TGF-β를 저해한다는 점에서 선택성을 높임으로서 부작용 우려를 줄였다는 점에서 강점이 있다. 현재 가장 빠른 임상으로 임상 3상 진행 중이며, NSCLC 환자 584명을 대상(1차 치료)으로 키트루다를 대조군으로 하는 Head to Head 단독 임상을 진행 중이다.

 

 

일라이릴리의 경우 galunisertib이 임상 2상을 진행하며 가장 앞선 파이프라인이였으나 19.4Q 컨퍼런스콜에서 galunisertib의 개발 중단을 발표하였다. Galunisertib이 개발 중단된 이유는 심장과 간의 부작용 때문이며 이는 낮은 선택성에 의해 발생하는 것으로 생각된다. 선택성을 높인 2세대 TGF-β R1 저해제인 LY3200882를 개발 중이며 키트루다와의 병용 임상 1상 진행 중이다.

 

화이자의 PF-06952229의 경우 면역관문억제제와의 병용 임상을 진행하지 않는다는 점이 특이적이다. 단독과 palbociclib, letrozole 병용, Enzalutamide 병용에 대한 임상 1상을 진행 중이다.

 

 

또한 최근 Latent TGF-β(잠재 TGF-β, 활성 전의 상태)의 저해 부분이 주목 받고 있다. TGF-β는 활성화 되지 않은 Latent 상태로 존재하며 활성화 과정을 거쳐 분비된다. 기존의 TGF-β 항체가 활성화된 상태의 TGF-β 만 저해하기 때문에 나타날 수 있을 것으로 예상되는 장기 사용에 따른 효능 약화 부분에서 차별성을 가질 것으로 기대 받고 있다. Tilos, 스콜라락, Abbvie(Argenx)의 파이프라인이 이 활성화 기전을 저해하는 파이프라인을 보유하고 있다.

 

Tilos Theapeutics의 경우 LAP(Latency Associated Peptide)에 대한 항체 물질을 보유하고 있다. LAP은 TGF-β를 활성화하고 분비되는 과정을 조절하는 물질로 LAP 항체는 Latent TGF-β를 억제할 수 있게 된다. 스콜라락은 초기에는 섬유증 치료제로서 TGF-β 저해제를 개발 하였으나, 현재는 anti-PD(L)1 병용 임상 1상을 진행하며 면역항암제로 개발 중이다. 스콜라 락의 파이프라인인 SRK-181 은 TGF-β1의 활성화를 억제하며 이를 통해 Latent TGF-β를 억제할 수 있다. Argenx로부터 Abbvi가 도입한 ABBV-15는활성 TGF-β 생산 및 방출 조절의 핵심적인 역할을 하는 GARP를 억제하는 기전을 가지고 있다.

 

 

3. 기술적 경쟁력 및 전망

 

3.1. 메드팩토의 백토서팁이 가진 경쟁력

 

백토서팁은 면역항암제의 치료 효과를 저해하는 주요한 기전으로 알려진 형질전환증식인자 TGF-β(베타) 신호를 선별적으로 억제하는 약제다.

 

백토서팁은 이론적으로 특정 암에 국한되지 않고 거의 모든 종류의 암 치료에 적용할 수 있다. 특히 저분자 의약품인 백토서팁은 경구 복용이 가능해 항체의약품 대비 저렴한 약가를 형성할 것으로 보인다.

 

메드팩토는 현재 대장암과 위암, 비소세포폐암, 방광암, 다발성골수종 등 다양한 적응증으로 백토서팁의 임상시험을 진행하고 있다. 이중 병용투여 임상만 8건에 달한다. 백토서팁은 전임상에서 단독요법으로 어느 정도 효능을 입증했기에 병용요법에 대한 기대도 큰 편이다.

 

현재까지 허가된 TGF-β 저해제는 없는 상황이다. 따라서 백토서팁의 유효성 입증은 TGF-β 저해제의 가능성을 확인하는 주요한 시험대로 평가된다.

우선 가장 진행이 빠른 M7824의 경우 이중 항체 구조를 가진 바이오 의약품이며 그에 따라 1) 정맥 주사(IV infusion)이 필요하나 동사의 백토서팁은 소분자의약품으로 경구 복용이 가능하며 약가 또한 저렴할 가능성이 높다. 또한 2) M7824의 경우 PD-L1과 TGF-β을 동시에 억제하므로 각각의 용량 조절이 어려울 수 있다. 3) 현재 키트루다, 임핀지 병용 임상 1/2상 진행 중으로 M7824대비 느리나, 동일한 소분자 의약품 사이에서는 뒤쳐지지 않는다는 점 역시 강점일 수 있다.

 

또한, M7824의 경우 20년 4월 기존의 임상 2상(NCT03631706)을 3상으로 업데이트하였다. 긍정적인 결과에 대한 신호라고 판단되며, M7824의 빠른 진행은 동사에게 긍정적이라고 판단한다. 현재 허가된 TGF-β 저해제가 없으며 유효성이 명확히 입증된 바 없는 상황이다. 이에 따라 M7824의 유효성의 입증은 TGF-β 저해제의 가능성에 주목하게 하는 모멘텀이 될 수 있다.

 

다만, 동일한 소분자 의약품인 릴리의 Galunisertib의 개발 중단 사례를 참고한다면, 앞으로 백토서팁의 부작용 프로파일에 대한 부분을 지속적으로 확인해야 한다. 또한 새로운 기전의 Latent TGF-β를 억제할 수 있는 파이프라인들(LAP 항체, Latent TGF-β complex targeting 등)은 현재 임상 단계가 낮아(Tilos 임상 미진입, Scholar Rock SRK-181 20년 4월 임상 1상 시작) 안전성과 유효성 데이터가 확인 되지 않는 상황이다. 추후 결과에 대한 F/U이 필요할 것으로 생각된다.

 

백토서팁은 머크, 아스트라제네카 등 글로벌 제약사와 임상시험을 협력하면서 주목을 받고 있다. 머크의 '키트루다'와 대장암·위암 환자를 대상으로, 아스트라제네카의 '임핀지'와 비소세포폐암을 적응증으로 병용 임상 1b/2a상을 각각 진행 중이다.

 

백토서팁은 2건의 임상시험에서 반응률과 질병통제율이 단독요법 대비 뛰어난 것으로 확인됐다. 부작용도 경미한 수준으로 나타났다. 이처럼 글로벌 제약사로부터 면역항암제를 무상으로 공급받고, 임상시험 전략을 공동으로 세울 수 있다는 점에서 유리하다는 평가다.

 

3.2. ASCO에서 발표될 백토서팁 글리벡 병용 효과

 

백토서팁과 글리벡의 병용 1b/2a상 임상이 국내 데스모이드 종양 환자 24명을 대상으로 진행 중이며 중간 결과가 5월 말에 열릴 ASCO에서 발표되었다. 연구자 임상으로 1차 지표로 부작용을 확인하며 2차 지표는 ClinicalTrials.gov에 명시되어 있지는 않으나 건강 환자가 아닌 데스모이드 종양 환자를 대상으로 하므로 일부 유효성 지표(ORR, DCR, PFS 등)을 확인할 수 있을 것으로 기대된다.

 

유효성 결과 비교를 위해 1) Imatinib, Sorafenib, Pazopanib 등의 TKI 들의 결과와 2) methotrexate, vinblasne 병용 요법의 결과(Alman, Ben, et al) 그리고 3) 스프링웍스의 Nirogacestat(PF-03084014)의 결과를 비교할 수 있다. Nirogacestat은 FDA로부터 BTD 지정 받은 바 있는 파이프라인으로 현재 데스모이드 종양 대상 임상 3상 진행 중에 있다. 환자군의 선정 기준, 제외 기준이 같지 않으나 간접적으로 비교 해 볼 수 있다.

 

발표에 따르면, 데스모이드종양 환자를 대상으로 안전성 및 약동학을 평가한 결과, 우려할 만한 부작용이 관찰되지 않았고, 용량제한독성(DLT)도 보고되지 않았다. 이에 따라 현재는 임상 2a상 단계에서 유효성 검증을 진행 중이다.

‘백토서팁’과 ‘이마티닙’ 병용요법의 초기 항종양활성 평가 결과에서는, 객관적 반응률(ORR) 28.6%(2명/7명)로 기존에 보고된 ‘이마티닙’ 단독요법 1년 반응률(11~13%) 대비 높은 개선 효과를 보였다.

특히 ORR 확보 기준에 미치지 못한 피험자 중 일부는 유의미한 치료 효과에 근접하는 수준의 종양 감소 수치를 보여, 향후 임상 결과 추가 발표에 대한 기대감을 높였다.

 

6개월 무진행생존율(PFS)도 100%를 기록해 기존 ‘이마티닙’ 단독요법(65~80%) 대비 높은 수치를 나타냈다.

또한 함께 발표된 ‘백토서팁’의 위암 국내 임상 1b/2a상에서는 12명의 피험자에게서 DLT가 나타나지 않는 등 차단계 임상을 진행할 수 있는 안전성을 확보한 것으로 알려졌다.

ASCO 연례회의는 1965년 처음 개최되어 올해 56회를 맞는 전 세계 종양 분야 최고 권위의 학회로, 매년 70여 개국에서 암 전문의, 연구원, 글로벌 제약사 임직원 등 4만여 명이 참가하고 있다. 그러나 올해는 코로나19 등의 영향으로 5월 29~31일 온라인 상으로만 진행됐다.

 

3.3. ESMO에서 발표될 백토서팁 파클리탁셀 병용

 

백토서팁과 파클리탁셀의 병용 1b상 임상이 국내 전이성 위암 환자 24명을 대상으로 진행 중이며 중간 결과가 ESMO에서 발표될 것으로 예상된다. 현재 위암 치료제로 HER2 양성 위암의 1차 치료에는 허셉틴이 승인되어 있으며 진행성 위암의 2차 치료제로 변이에 관계 없이 사이람자가 승인되어 있다. 

 

벡토서팁과 파클리탁셀의 병용 요법은 전이성 위암의 2차 치료를 대상으로 1b상을 진행하였다. 이에 따라 사이람자의 위암 허가의 근거가 된 파클리탁셀과의 병용 임상인 RAINBOW Trial의 결과와 비교해 볼 수 있다.

 

 

3.4 SITC에서 발표될 면역관문억제제 병용

 

백토서팁과 면역관문억제제 병용 중간 결과는 19년도 SITC에서 발표되었다. 19년에 발표된 백토서팁과 키트루다의 병용 임상은 진행성 대장암과 위암 환자를 대상으로 한 1b상이며 임핀지와의 병용 임상은 비소세포폐암 환자를 대상으로 한 1상 결과 발표되었다. 올해 역시 11월에 열릴 SITC에서 병용 임상 결과의 업데이트가 예상된다. 결과에 따라 블록버스터로의 가능성을 확인할 수 있을 것으로 기대된다.

 

 

대장암에 대한 결과를 확인할 수 있는 키트루다의 임상으로는 NCT02260440(1상, 키트루다 단독), KEYNOTE-028(1b상), KEYNOTE-164(3차 치료, 근거로 Approve), KEYNOTE-177(3상, 1차 치료, 진행 중) 등이 있으며 높은 ORR을 보인 임상으로는 CheckMate142(2상, 여보이 1mg/kg 병용 코호트)가 있다. 

 

백토서팁과 키트루다의 병용 임상은 기존의 가능한 치료(FU+oxaliplatin, irinotecan 등)가 불가능하거나 받았음에도 질병이 진행한 환자를 대상으로 하며 선정 기준에서 MSI-H 환자를 구분하지 않고 다수의 MSS 환자를 포함하였음에도 불구하고 작년 SITC에서 KEYNOTE-164와 유사한 33.3%의 ORR을 보였다는 점이 고무적이다. 올해 SITC에서 발표된 결과가 더욱 기대되는 부분이다.

 

경쟁 파이프라인이라고 할 수 있는 M7824의 임상 1상의 비소세포폐암 2차 치료제 결과가 18년 ESMO에서 발표되었다. 당시 결과는 500mg군 ORR 20%, 1200mg 군 ORR 27.5%였으며 PD-L1 발현율이 1% 이상인 경우 19년 2월 업데이트 된 데이터를 발표하였다. M7824 고용량 군의 전체 ORR은 25%, PD-L1 1% 이상 발현 환자에게는 37%, 80% 이상 발현 환자에게는 85.7%의 ORR을 보였다. 동사의 작년 SITC 발표 데이터는 전체 용량에 해당하는 데이터이며 PD-L1 발현에 따른 구분이 없는 전체 데이터로 절대적인 비교는 어렵다. 올해 SITC에서 발표하게 될 데이터를 통해 확인 가능할 것으로 기대된다.

 

아울러 메드팩토는 최근 머크와 대장암·위암에 이어 폐암 치료를 위한 병용 임상 2차 계약을 체결했다. 계약에 따라 메드팩토는 국내에서 비소세포폐암 환자를 대상으로 백토서팁과 키트루다의 병용 임상을 진행한다. 이번 추가 임상은 비소세포폐암 1차 치료제로서의 안전성과 유효성을 검증하기 위한 시험이다.

 

 

3.5 비소세포폐암 대상 임상2상 진행

 

그리고 지난 8월 7일 식약처로부터 임상 2상 진행을 허가 받았다.

 

이번 임상2상은 비소세포폐암(NSCLC) 환자를 대상으로 백토서팁(Vactosertib, TEW-7197)과 MSD의 면역항암제인 키트루다(Keytruda, 펨브롤리주맙)를 병용투여하는 방식으로 진행된다.

 

이번 임상시험은 약 2년간 서울삼성병원 등 총 5개 의료기관에서 진행할 예정이며, 환자 55명을 대상으로 이뤄지며, 약물 병용요법에 대한 유효성 및 안전성을 평가한다.

 

메드팩토 관계자는 "이번 임상2상은 1차 치료를 목표로 실시하는 병용임상으로 기존에 치료를 받은 적 없는 환자를 대상으로 하기 때문에 안정적인 데이터와 높은 객관적반응률(ORR)이 기대된다"고 말했다.

 

1차 치료제란 환자가 병을 진단받은 후 가장 처음으로 사용할 수 있는 의약품을 말한다. 특히, 1차 치료제로서 임상시험에 참여하는 환자들은 약에 대한 내성이나 부작용에 대한 경험이 없기 때문에 약물에 대한 높은 치료효과를 기대할 수 있다.

 

또한 비소세포폐암은 전체 폐암 환자 중 약 85%를 차지하며, 진행성 단계 전에는 증상이 나타나지 않아 조기진단의 어려움을 겪는 질병 중 하나다. 면역항암제가 주로 1차 치료제로 쓰이고 환자의 증상에 따라 항암화학요법이 병용되고 있으나, 환자마다 약물에 대한 발현율이 달라 치료 옵션이 제한적인 상황이라고 소개했다.

 

현재 1차 치료제로 쓰이는 면역항암제 키트루다는 단독 사용 시, PD-L1 단백질 발현율 50% 이상인 환자군에서 획기적인 치료 효과를 보이고 있다. 그러나 발현율 50% 미만인 환자군에서는 기존 화학요법 효과를 뛰어넘지 못해 보험급여를 지급받지 못하고 있는 실정이라는 설명이다.

반면 이번 키트루다와 백토서팁의 병용요법 임상은 PD-L1 발현율 1% 이상의 환자를 대상으로 하고 있어, 순조롭게 진행될 경우 그동안 반응률이 낮았던 환자군에게도 새로운 치료 옵션이 될 것으로 기대된다는 것.

 

글로벌데이터에 따르면 비소세포폐암 치료제 시장은 2025년 약 33조 원 규모로 확대될 것으로 전망하고 있다. MSD는 글로벌 폐암 치료제 시장 내 65% 이상의 시장점유율을 차지하고 있으며, 올해 키트루다로 비소세포폐암 치료제 매출액만 10조 원으로 예상하고 있다.

 

메드팩토는 MSD와 공동임상을 성공적으로 마무리하는 한편, 병용요법 치료 옵션으로 자리매김해 비소세포폐암 극복에 앞장설 방침이다.

 

3.6. 제넥신과 하이루킨-7 병용 요법 임상

 

제넥신과 항암 병용요법 공동 개발 협약을 체결했다고 지난 6월 12일 밝혔다.

이번 협약으로 양 사는 대표적인 신약 파이프라인인 '백토서팁(Vactosertib)'과 '하이루킨-7(GX-I7)' 간의 병용 임상시험을 추진하고 이를 통해 다양한 암 종의 치료 효과 개선을 시도한다는 계획이다.

메드팩토의 '백토서팁'은 면역항암제의 치료 효과를 저해하는 주요 기전으로 알려진 형질전환증식인자 TGF-β(베타) 신호 억제제다. 암 주변 미세 환경을 조절, 다양한 암 치료제가 암세포를 공격할 수 있도록 돕고 암의 증식과 전이를 저해하는 역할을 한다.

'백토서팁'은 최근 MSD 및 아스트라제네카 등 글로벌 제약사 면역항암제와의 공동 임상을 잇따라 진행하며 의료계의 관심을 모으고 있다.

제넥신의 '하이루킨-7'은 현재 임상 개발 중인 유일한 지속형 인터루킨-7 혁신 바이오 신약으로 면역항암치료의 핵심인 T세포 증식과 기능 강화를 유도한다.

'하이루킨-7'은 기존의 화학치료제뿐 아니라 표적항암제, 면역관문억제제와의 병용을 통해 다양한 암의 치료 효과를 증대시킬 수 있는 범용 면역항암제다.

 

메드팩토 김성진 대표는 "현재 진행 중인 다수 임상시험을 통해 '백토서팁'이 다양한 항암제와의 병용 투여가 가능하다는 것을 입증하고 있는 만큼 앞으로도 국내외 주요 기업과의 협력을 통해 '백토서팁'의 치료 가치를 더욱 높여 나갈 것이다"고 말했다.

제넥신 성영철 회장은 "하이루킨-7이 증폭 및 강화시킨 T세포가 백토서팁과의 병용으로 인해 더욱 효과적으로 암 조직에 침투해 암 세포를 공격하게 될 것"이라며 "치료가 어려운 암 환자들에게 혁신적 대안이 될 수 있을 것으로 기대한다"고 전했다.

 

 

4. 앞으로의 방향, 유전자 기반 항암제

 

메드팩토는 앞서 언급했듯이 유전체 분석을 주 사업으로 하는 테라젠이텍스의 바이오연구에서 spin off하여 설립된 회사이다.

 

암에서 과발현하는 타겟 유전자의 발굴과 백토서팁을 위한 바이오마커의 발굴 등 유전체 분석이 필요한 분야에서 테라젠이텍스와 협력하고 있다.

 

메드팩토는 TGF-β1에 반응하는 유전자인 TBRS(TGF-β response gene signature) 바이오마커를 발굴하여 이를 통해

1) TBRS 발현이 높은 환자를 대상으로 임상을 수행하여 성공 확률을 높일 수 있고,

2) 암종과 무관하게 특정 바이오마커를 가진 환자를 대상으로 하는 바이오마커 기반 항암제로 개발 될 수 있을 것으로 기대된다.

 

메드팩토의 임상이 성공적으로 마무리되고 제품 출시로 연결되어, K-바이오의 한 축을 담당할 회사가 될 수 있기를 바란다.

 

출처: 하이투자증권, 삼성증권, 현대차증권, 메디게이트뉴스, 이코노믹리뷰, 더벨, 메디피아나, 히트뉴스

 

뜨리스땅

 

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